https://bodybydarwin.com
Slider Image

CRISPR har mange lovende bruksområder - men de genredigerte tvillingene representerer noe mer bekymringsfullt

2020

Forrige uke kinesiske forskere berget verden med rapporter om at tvillingbabyer som genene forskerne redigerte før fødselen hadde blitt født, er et produkt av hemmelige eksperimenter som i stor grad er dekret som uetiske. Selv når historien spiller ut, er det riktig at CRISPR-genredigering allerede brukes hos mennesker, på måter som illustrerer hvor uetisk denne nylige bruken var.

"Pasienters foreldre har sendt mye e-post til meg, sier Hye Young Lee, en forsker ved University of Texas San Antonio, der arbeidet ser på alternative leveringsmetoder for CRISPR. Lee sier at hun normalt får noen få e-poster i måneden fra foreldrene til pasientene. hun jobber med, men at antall e-poster økte nylig - i forhold til, mistenker hun, til nyhetene om CRISPR-babyene, noe som skaper illusjonen om at CRISPR og andre genredigeringsmetoder er klare til utstrakt bruk hos mennesker.

Det vitenskapelige samfunnets nåværende konsensus er at de langt fra er på det stadiet - og det er umulig å vite nå når eller om de vil være det. Men genredigering brukes hos voksne mennesker, til tidlige studier for å behandle genetiske sykdommer. Når det gjelder genredigering for voksne, "vet jeg at det er ting som skjer, " sier Lee, men det er ikke noe som denne ukens nyheter. Selv om hennes eget arbeid er minst noen år borte fra å være klar for test av mennesker, er det noen forsiktige fremskrittforsøk hos legemiddelfirmaer som bruker CRISPR hos voksne mennesker som har sykdommer som er resultatet av mutasjoner i et enkelt gen.

"Å designe en baby og behandle en allerede eksisterende sykdom er annerledes, sier Lee. I USA bruker forskere for tiden CRISPR for å gjøre DNA-endringer på somatiske cellelinjer. Denne bruken berører bare den enkelte voksne hvis celler redigeres." Når vi har noen [voksen med en] lidelse, og vi behandler den, den kommer ikke til å bli arvet, "sier hun. Redigering av embryoer, hva disse kinesiske forskerne gjorde, er rettet mot kimceller. Disse cellene er involvert i reproduksjon og endringer som er gjort for dem ned til hver generasjon som følger.

Selv om det ikke kan gis, er redigering av voksne store nyheter. Og feltet, som babyer Nana og Lulu, er fremdeles i sin spede begynnelse, som du kan se fra de to første nedenfor:

Den første indirekte behandlingen et menneske fikk med genredigeringsteknologi kom i 2014. Naturens Sarah Reardon skrev den gang at forskere ved University of Pennsylvania prøvde å gjenskape en naturlig forekommende mutasjon i genet implisert i HIV-overføring, en som gjør de som har den svært motstandsdyktig mot HIV-infeksjon.

Forskerne jobbet med kultiverte røde blodlegemer trukket fra 12 personer ved å bruke en annen genredigeringsmetode enn CRISPR, og forstyrret funksjonen til et enkelt gen, CCR5, i disse cellene. Dette er det samme genet som Han prøvde å slå ut i genomene til CRISPR-tvillingene, men forskjellen er grunnleggende: Han forsøkte å endre genomet til embryoene, i stedet for å endre den genetiske informasjonen til blodceller hos en voksen.

Embryonale stamceller klarer å forvandle seg til alle slags celler i kroppen, og de gjør det slik et menneske lages. Hver kopi av en embryonal stamcelle bærer med seg den genetiske informasjonen til sin overordnede celle, noe som betyr at når du redigerer et embryo, til slutt kommer mennesket til å bære den mutasjonen i alle cellene ellers egg eller sæd, som vil overføre den genetiske informasjonen til neste generasjon. Genterapi hos en voksen kan få de spesifikke cellene til å fungere annerledes på nyttige måter, men med mindre du spesifikt redigerte egget eller sædcellene, ville det ikke bli arvelig av neste generasjon.

Den første mannen som ble injisert med redigeringsverktøy, Brian Madeux, fikk sin behandling for bare et år siden. Som Science rapporterte i november 2017, lever Madeux med Hunter's syndrom, en metabolsk lidelse som betyr at han ikke kan bryte ned visse sukkerarter.

Leger sprøytet leveren sin med zinkfinger nuklease eller ZFN den samme teknologien som ble brukt av HIV-forskerne i 2014 designet for å redigere DNAet fra organets celler slik at de ville begynne å produsere minst noe av enzymet som er nødvendig for å bryte ned sukker. En nyhetshistorie fra september 2018 melder at Madeux og de tre andre som ble injisert som en del av rettssaken går bra, selv om tester tidlig i 2019 vil bidra til å avsløre om tiltaket virkelig hjalp dem.

Endringer som disse er kjent som terapeutisk genomredigering: finjustere genomene til spesifikke celler hos voksne som har genetiske sykdommer. Endringene CRISPR (så vel som ZFN) gjør er permanente, noe som er veldig mye for individene som får behandling. Vellykket genterapi kan bety at du aldri trenger å ta medisiner for å behandle tilstanden din igjen. Men den permanensen er også en av grunnene til at feltet beveger seg så sakte.

Da Lee så nyhetene om He s arbeid, ble hun overrasket og bekymret. Forskningen fungerer bare hvis alle flytter sammen, sier hun. "Vi trenger alle å komme sammen."

Barn kan også være statsborgerforskere - slik er det

Barn kan også være statsborgerforskere - slik er det

Når og hvordan ble dinosaurer utryddet?

Når og hvordan ble dinosaurer utryddet?

Dette er Kinas nye undervannsdroner

Dette er Kinas nye undervannsdroner